Stamceller - fra forskning til behandling

Hjernen har begrenset evne til å lage nye nerveceller. Derfor er det vanskelig å kurere sykdommer der nerveceller i hjernen dør. Det settes likevel store forhåpninger til at behandling med stamceller skal kunne bli effektiv mot mange ulike sykdommer, deriblant parkinson.

- Vi har kommet langt med parkinson. Fordelen med forskning på akkurat denne sykdommen, er at det er en bestemt type celler i et bestemt område som dør. Dermed har vi avgrenset området i hjernen vi forsker på, forklarer forsker Sara Nolbrant ved Lunds universitet. Hun har vært en del av Malin Parmars forskergruppe som arbeider med stamcelleforskning. Sara har arbeidet med å utvikle stamcellebasert behandling for Parkinsons sykdom. Snart planlegger forskerne å gjennomføre de første testene på mennesker.

Forskningen er ressurskrevende og det tar tid å bygge opp gode miljøer. I tillegg til Sverige er også USA og Japan langt fremme. Forskningsmiljøene i de tre landene samarbeider tett gjennom det globale nettverket GForce-PD. Forskergruppene arbeider parallelt, men har løpende kontakt med hverandre.

En stamcelle er en umoden, ikke spesialisert, celle. Den kan dele seg og bli flere umodne celler, eller den kan modnes til for eksempel leverceller, blodceller eller nerveceller. Ved å utsette cellen for ulike signaler, kan forskerne tilpasse den til hvilken celletype de ønsker. I Lund styrer forskerteamet stamceller mot dopaminproduserende nerveceller.

Målet har vært å produsere ubegrenset antall dopaminceller som kan benyttes til transplantasjon.

Ved å skape lignende betingelser som på fosterstadiet, kan de først avle stamceller i laboratoriet og deretter instruere cellene til å bli dopaminproduserende celler. Dette gjør de ved å tilsette ulike molekyler og vekstfaktorer i mediet som cellene vokser i. Etter mange år med prøving og feiling har de endelig klart å lage et celleprodukt som kan testes på mennesker.

Japanske forskere startet med forsøk på mennesker høsten 2018 og de har foreløpig ikke rapportert om noen negative bivirkninger eller noe annet som tyder på at det er usikkert. Snart skal forskergruppen i New York og Lund også starte opp med forsøk. Da vi møtte Sara i 2018 var det like før forskergruppen i Lund skulle starte med å produsere stamceller for testing i Sverige. Cellene er nå reprodusert i London etter svensk oppskrift og har bestått kvalitetskontrollene. Nå pågår sikkerhetstester i dyremodeller.

Om litt over ett år håper de svenske forskerne å være klare for å gjøre de første forsøkene på mennesker. I første omgang vil åtte personer inkluderes i studien. Nå har forskerne 300 rør med stamceller i fryseren, klare for forsøk. I hvert rør er det rundt fem millioner stamceller.

Hver person med parkinson vil trenge omtrent 100 000 virksomme dopaminceller på hver side av hjernen for at behandlingen skal ha god effekt. Men å bli implantert er en stor påkjenning for cellene, og de fleste vil dø ved transplantasjonen. Derfor vil kirurgene sette inn rundt 2 millioner celler på hver side.

Man trenger kun å gjennomføre operasjonen én gang og man kan behandle begge sider av hjernen samtidig. Behandlingen bidrar til å tilbakestille hjernens nettverk og den kan ha langtidseffekt.

Stamcellebehandlingen forventes å ha effekt på de motoriske symptomene. Behandlingen vil kunne virke i mange år og ha færre bivirkninger enn vanlige parkinsonmedikamenter. Hovedfokuset i starten vil være å undersøke sikkerheten og forsikre seg om at det ikke skjer noe galt underveis. Forsøkene vil følges opp med blant annet regelmessige kliniske undersøkelser og scanning av hjernen.

Sara Nolbrant understreker at stamcellebehandling ikke er en kur.

–Tanken er at cellene skal ta over funksjonen til de cellene som går tapt ved parkinson. Da vil man ikke merke det videre sykdomsforløpet på samme måte. Først på sikt vil vi kunne begynne å se om behandlingen også har en effekt på selve sykdommen, sier hun.

Det er mange formaliteter som skal være på plass før alt er klart, men teamet er i full gang med arbeidet for å få godkjenning. Å gå fra laboratorium til medisinsk behandling er både kostbart og krevende. For å utvikle behandlinger som når mange pasienter, flyttes forskningsresultatene fra universitetet og over i legemiddelindustrien.

Nå er det danske medisinfirmaet Novo Nordisk i gang med å utvikle metoden til et medisinsk produkt, men det er likevel langt igjen.

– Det er en omfattende og kostbar prosess, men det betyr veldig mye. Det er kjempespennende, det er jo her mulighetene for pasientene på sikt ligger.

I 2018 var Sara Nolbrant på besøk i Norge. Foran en fullsatt sal på Litteraturhuset forklarte hun om forskningen de var i gang med. I januar i år forsvarte hun doktorgraden sin.